Terapia
genetica con effetti mortali
!!!
L'avevano già proclamata la cura-miracolo,
il farmaco genetico universale che cura
tutte le malattie.
La morte «inaspettata» di «un gran numero»
di topi di laboratorio così «curati» ha
ispirato un'improvvisa prudenza.
La tecnica
genetica in questione si chiama «RNA
Interference» (RNAi), e promette di curare
le malattie «silenziando» il gene che le
provoca.
La tecnica relativa è già ampiamente usata
nei laboratori, e qua e là si è cominciato a
sperimentarla sugli esseri umani.
Il RNA è il cugino chimico del
DNA, che
trasferisce le istruzioni contenute nel
DNA
per la formazione delle proteine.
Per questo era chiamato fino a pochi anni fa
RNA messaggero; negli ultimi tempi si è
scoperto che questo polimero naturale gioca
un ruolo attivo e complesso nel controllo
dell'attività del gene.
Ma la complessità e mala conoscenza delle
delicate funzioni del RNA non ha suggerito
prudenza: il business scientifico ha fretta
di brevettare farmaci-miracolo.
Così si è sfruttata una recentissima
scoperta sulla funzione del RNA per correre
avanti.
Di che si tratta ?
Si è scoperto che le cellule producono
«pezzetti» di RNA, chiamati microRNA, che
riescono a «silenziare» certi specifici
geni, impedendo che si esprimano. Sono come
degli interruttori che spengono e accendono
certe funzioni.
Gli
scienziati aizzati dal
business hanno
imparato ad appropriarsi di questo
meccanismo naturale per «spegnere» i geni di
loro scelta - quelli che se attaccati da
virus come l'Aids e l'epatite B «esprimono»
i sintomi - inserendo il giusto pezzetto di micro-RNA nelle
cellule.
Il professor Mark Kay e i suoi collaboratori
alla scuola di medicina di Stanford hanno
però segnalato su Nature che la «cura»
provoca un piccolo effetto collaterale:
stragi fra i topi, a quanto pare per
intossicazione epatica.
«E' un risultato grave e sorprendente»,
ammette Timothy Nilsen, direttore del centro
di biologia molecolare del RNA alla Western
Reserve University di Cleveland, «sia per
tutti quei decessi sia per la tossicità, del
tutto inattesa. E' un serio segnale
d'allarme contro rapidi sviluppi terapeutici
del RNA».